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技术驱动的生物科学的崛起：数据驱动创新的知识产权战略

随着技术驱动的生物科学（Techbio）的不断崛起，生物技术领域的发展方式和保护新兴知识产权的战略可能与传统生物技术和科技领域使用的战略不同。本文将对这些新的战略进行简要的介绍和分析。

Techbio被定义为生物技术和科学技术之间的连接方式，其重点是利用这两个领域的尖端技术来推动创新。近年来，人们对这一不断发展的领域的兴趣大增。从广义上来讲，Techbio领域可以分为两个主要方向。首先是利用数据推动传统创新的方向，这部分工作在很大程度上是由现有的生物技术、制药和生命科学公司推动的。本文将重点关注这一领域，并调查与研究与生物技术领域的传统创新方法相比新兴的知识产权需求。第二个方向是开发推动创新的新平台，这个方向主要由科技公司主导。这一方向的知识产权挑战与生物技术公司面临的挑战相关，但又有所不同。

以数据为驱动的创新

传统上，生物技术和生命科学领域的创新在很大程度上依赖于通过生物分析实验获得的数据（wet data）。虽然这种方法提供了一个强大的系统，但它也给研究的早期阶段带来了沉重的负担：在这个时期，资金可能比较匮乏，不确定性也很高。而使用数据驱动型解决方案可以让公司将资源集中在有更大成功机会的项目上，并且以一种具有较大成本效益的方式推动研发向前发展。

传统方法

长期以来，生命科学和生物技术公司一直高度强调此类数据的重要性。体外研究之后通常会在动物模型中进行测试，这一过程最终会导致昂贵而漫长的临床试验。这种方法有很多优点，包括对候选分子活性的深入理解和对相关安全考虑的确认。然而，这种以生物分析实验（wet experiment）为重点的方法需要在开发的早期阶段投入大量的时间和金钱，而此时项目的结果，甚至目标，都可能还很不明确。

以一种小分子药物的开发为例。最初的实验很可能是以对关于某特定疾病的成因或某特定途径的工作原理的文献的理解为基础开始的。以此为前提，研究人员会选择一个小分子候选药物库进行初步筛选，这可能是基于与被认为与特定疾病有关的解决路径的某一部分的结构相似性。这些最初的生物分析实验可能是在体外进行的，而其中大部分被测试的化合物可能会被发现是没有活性的。

只有经过广泛的体外测试，最有希望的候选化合物才有可能进入动物模型测试阶段。动物模型是非常有用的研究工具。然而，顾名思义，动物模型测试是基于非人类生物的生物学的，对于寻求研究出供人类使用的药物的研究人员来说，这本身就是一个挑战。除此之外，众所周知，许多疾病并没有足够的动物模型可用，这也阻碍了这些疾病的治疗方法的开发。

最后，一旦适当的动物模型中的数据表明候选化合物有合理的成功机会，就需要进行临床试验，以证明在健康人群中有合理的毒理学特征以及适当的治疗效果。这本身就是一个漫长而昂贵的过程，它也是在一个已经花费了数年时间、耗费了巨额投资、淘汰了大量候选化合物的过程结束后才到来的。

在传统生物技术和生命科学领域，生物分析实验和临床试验总是会发挥作用的，但如果这些昂贵的测试阶段可以集中在已知有更大几率获得成功的候选化合物上呢？这就是Techbio领域的数据驱动型解决方案可以发挥重要作用的地方。

数据驱动型解决方案的作用

Techbio解决方案提供了一种以数据为驱动的方式，将研究重点放在成功几率更大的候选化合物上。以上面介绍的小分子药物为例，以数据为驱动的方法可以减少或消除对初始阶段生物分析实验的需求。例如，基于标记有已知治疗效果的已知化学结构库训练出来的机器学习模型可以用于预测哪些其他化学结构是可用于治疗特定疾病的候选化合物。

在传统的药物开发方法中，选择合适的路径来治疗特定的疾病是一个具有挑战性但又至关重要的初始阶段。使用生物分析实验手动实施这一步骤需要对相关领域具有深入的了解，但也需要一些幸运的因素来选择有可能产生相关候选化合物作为假设。使用机器学习方法分析相关数据可以减少对运气的需求，允许吸收更大的数据集，并得出更准确地反映临床情况的假设，因此也更有可能获得成功。

在生物技术过程中使用数据驱动的解决方案并不需要在相关的假设或路径确定后就结束。相反，可以使用计算机建模来确定最有可能在所选路径中的适当位置发生相互作用的候选化合物。这比仅根据候选化合物与解决路径的某一部分的结构相似性进行决策更有可能获得成功，因为它可以准确地模拟出空间相互作用和亲和性等额外参数。

那么，综合来看，上述以及其他用于药物创新的Techbio方法可以降低与早期药物开发相关的风险，减少前期成本，并允许公司以仅通过传统方法获得的候选药物的一小部分成本将可行的候选药物推向临床工作，因为传统方法获得的候选药物萎缩率（atrophy rate）要高得多。

可用的知识产权策略

在传统的药物开发方法中，有许多产生知识产权的可能性，包括专利保护、专有技术和商业秘密。

十分珍贵的候选化合物几乎总是受到专利保护，这些专利以及相关的补充保护证书（SPC）可能是极具价值的。初级专利保护可能集中在候选化合物的结构上，这可以通过化学方法或通过物质成分专利中生物成分的核酸或氨基酸序列来定义。具有新颖性和创造性的配方、第二代分子、治疗方法和给药方案等也可获得后续专利。

辅助发明可能与选择候选化合物所涉及的专有分析和实验室技术有关，但这些发明并不能构成生物技术公司的核心资产，通常可作为商业秘密或专有技术受到保护，但并不是专利保护的主题。一个不断发展的知识产权战略将包括保护这种创新的优选方案，同时将成本聚焦在公司的核心资产上。

在传统方法中使用以Techbio解决方案的公司的知识产权策略可能与传统的知识产权战略相类似，需要为候选化合物和后续发明寻求专利保护，并使用商业秘密和专有技术为相关创新提供额外的保护。

以上文介绍的药物开发为例，使用数据驱动型解决方案选择的小分子候选药物最初将受到物质成分专利的保护，而对于具有新颖性和创造性的配方、二代分子、治疗方法和给药方案，无论这些创新是使用数据驱动型解决方案还是传统的生物分析实验技术实现的，都可以获得额外专利。对于使用传统方法开发候选化合物的公司来说，围绕Techbio领域的主要关注点和价值在于化合物本身。

围绕候选化合物生成的方法可能对生物技术公司来说是次要的，因为他们希望将数据驱动型解决方案融入他们的标准实验工具包中。因此，这些信息通常会作为专有技术或机密信息受到保护，至少在一开始是这样的。依赖数据驱动型方法的生物技术公司也应该注意保护他们的数据集，这些数据集的开发可能需要大量的投资，并且可能具有重大的商业价值。尽管某些国家／地区可以获得数据库权利等未注册的知识产权，但也有必要采取信息技术安全措施以保护对数据的访问权，并审查与员工、承包商、商业合作伙伴和客户签订的合同中限制使用和传播此类数据集的合同条款。

相比之下，为推动创新而开发新平台的Techbio公司将把这种方法作为其业务的核心，并将越来越多地寻求保护这些平台本身，而不仅仅是其产品。对数据处理平台的保护可能也会引起开发诊断工具的公司的兴趣，例如，某种机器学习模型，此类模型可用于处理患者的生物标志物或基因序列数据，以生成患者是否存在特定健康问题的预测。（编译自www.lexology.com）

翻译：王丹　校对：罗先群